Γονιδιακή θεραπεία για την νόσο του Πάρκινσον

Βελτίωση συμπτωμάτων μέχρι και 61% στις πρώτες κλινικές δοκιμές επιτρέπει αισιοδοξία για τη συνέχεια

Μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για την νόσο του Πάρκινσον αναπτύσσει η βρετανική εταιρεία Oxford BioMedica. Η θεραπεία ονομάζεται ProSavin και σύμφωνα με τα πρώτα στοιχεία των κλινικών δοκιμών, η χορήγησή της βελτίωσε τα συμπτώματα της νόσου από 43% μέχρι 61%.



Η νόσος του Πάρκινσον προκαλείται από την καταστροφή των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου που παράγουν τον νευροδιαβιβαστή ντοπαμίνη. Ετσι, η θεραπεία σχεδιάστηκε ώστε να επανενεργοποιήσει την παραγωγή αυτού του νευροδιαβιβαστή: με την βοήθεια ενός κατάλληλου μοριακού οχήματος, γίνεται εισαγωγή στα εγκεφαλικά κύτταρα των τριών γονιδίων που απαιτούνται για να συντεθεί η ντοπαμίνη.
Σύμφωνα με τα πρώτα δεδομένα, τα οποία παρουσιάστηκαν κατά τη διάρκεια του συνεδρίου της Αμερικανικής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας (American Society of Gene and Cell Therapy) και προήλθαν από κλινικές δοκιμές φάσης Ι και ΙΙ, η θεραπεία δεν έχει παρενέργειες.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα
Προς το παρόν, οι ερευνητές χορήγησαν τη θεραπεία σε 9 μόνο ασθενείς προκειμένου να εκτιμήσουν την ασφάλειά της και να υπολογίσουν την κατάλληλη δοσολογία. Ωστόσο, δεν μπόρεσαν να μην παρατηρήσουν τη βελτίωση των συμπτωμάτων των ασθενών που συμμετείχαν στη μελέτη. Οπως ανέφεραν οι ασθενείς, που καλούνταν να κρατούν ημερολόγιο, τα συμπτώματα της νόσου (τρόμος ή ακινησία) μειώθηκαν σημαντικά. Σύμφωνα δε με βρετανικό έντυπο, ένας από αυτούς κατάφερε να ολοκληρώσει ένα παιχνίδι γκολφ, πράγμα το οποίο είχε να κάνει πολλά χρόνια.
Στους επόμενους μήνες αναμένεται να ολοκληρωθούν οι κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙ, ενώ οι κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙΙ θα αρχίσουν μέσα στο 2012. Αυτές και μόνο θα δείξουν πόσο αποτελεσματική είναι η θεραπεία, η οποία θα χρειαστεί περίπου μια εξαετία για να κυκλοφορήσει στην αγορά.